近日，FDA發布了一篇關于兒童腫瘤藥物研究的指導草案，目的是向企業研究機構等提供關于提交初步兒童腫瘤藥物研究計劃（IPSP）的信息，這份草案以問答形式提供指導，解決最常見的問題。FDA表示這份沒有規定法律上可執行的責任，只是描述了FDA目前對兒童腫瘤藥物研究的想法。

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根據最新FD&C法案，在2020年8月18日或之后提交原創藥申請，根據分子的作用機制，進行某些具有新活性成分的靶向癌癥藥物在兒童上應用的研究。FDARA建立了一種機制，要求對某些可能解決現在未滿足兒童醫療需求的新藥進行評估。及時研究兒童潛在有效靶向藥物在成人體內的抗腫瘤活性，以及這些藥物相對于兒童患者獨特的生長和發育考慮其藥物毒性，加速對這些產品的評估，并最終促進為兒童患者開發合適的新療法。還提到任何于2020年8月18日或之后提交新活性成分的新藥申請（NDA）或生物制品許可證申請（BLA）的原創藥必須包含分子靶向兒童腫瘤研究報告，除非批準延期或放棄56項要求。

指導草案中提到但不限于以下幾點：

1、在8月18日前計劃提交新活性成分、新適應癥、新劑型、新給藥方案或新給藥途徑的營銷申請（或補充申請）需要提交IPSP。而在8月18日后計劃提交成人癌癥藥物的上市申請的，無論該藥物的是成人癌癥適應癥或它是一種罕見病指定適應癥藥物都需提交IPSP；

2、如果研究計劃應用是一種新的活性成分，但不確定其分子靶點是否被認為與兒童癌癥有實質性關系，那么應該參考相關的兒童分子靶點列表、科學文獻，征求兒童癌癥專家的意見，并考慮在兒童腫瘤模型系統中對其產品進行臨床前評估；

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3、如果一種含有新活性成分的產品被授予所尋求適應癥的孤兒藥稱號，但針對的是一個被認為與兒童癌癥有實質性關聯的分子靶點，該產品如果用于治療成人癌癥，僅在2020年8月18日之前提交的情況下，可免于PREA。因為開發時間可能無法預測，FDA建議所有研發此類藥物的企業無論如何都要提交IPSP。如果申請是在2020年8月18日或之后提交的，除非放棄否則需要對兒童進行應用研究。在提交申請之前與FDA進行早期討論，有助于規劃提交申請的時間，并在必要時促進研究的發展，以確保滿足PREA的要求；

以上列舉了幾條指導草案中提到的比較常見的問題，這份草案旨在考慮兒童患者獨特的生長和發育，促進為兒童患者開發合適的新療法。